
7 октября 2026 года журнал The New England Journal of Medicine (NEJM) опубликовал онлайн результаты исследования PIONEER. У 7 из 10 участников с поздней стадией пигментного ретинита повысилась чувствительность к свету. Изменение выявили в тесте со стимулирующими очками и закрытым вторым глазом.

При пигментном ретините постепенно гибнут палочки и колбочки, которые улавливают свет. В PIONEER препарат GS030-DP вводили в один глаз, чтобы доставить ген светочувствительного белка в сохранившиеся ганглиозные клетки сетчатки. Эти клетки передают сигналы по зрительному нерву. Камера в очках регистрировала изменения яркости в поле зрения. Проектор направлял на сетчатку короткие импульсы янтарного света, на которые могли отреагировать клетки с этим белком.
Что оценивали в PIONEER
Главной задачей открытого исследования ранней фазы была оценка безопасности. Сразу после инъекции у одного из участников временно перекрылась центральная артерия сетчатки. Исследователи отнесли это нежелательное явление к тяжёлым. После лечения кровоток восстановился.
Чувствительность к свету оценивали дополнительно. В тесте FST вспышки света подавали на всё поле зрения. Исследователи измеряли порог светочувствительности, то есть определяли, насколько слабую вспышку человек ещё может заметить. Тест не оценивал остроту зрения, способность читать или выполнять повседневные задачи. Контрольной группы не было, поэтому результат нельзя сопоставить с изменениями у людей, которые не получили вмешательство. По этим данным нельзя судить об эффективности лечения.
Исследование финансировала GenSight Biologics.
Оригинальная публикация от 7 октября 2026 года доступна на сайте NEJM (DOI 10.1056/NEJMoa2602215).



















